尽管医学一直在进步，但癌症一直是人们最不能接受的诊断之一。癌症如此难治是因为他并非单独一种疾病，而是不同种类细胞引发的超过1000种疾病，不幸的是有种癌症对于儿童的威胁远超过其他，他就是白血病，一种源于骨髓中干细胞的癌症。

　　随着基因组学技术及二代测序的发展，我们对分子遗传学突变的认识有了重大飞跃，基因分子学异质性使得原本的染色体核型危险分层更为细化，从而使针对突变基因的靶向治疗成为可能。AML（急性粒细胞白血病）缺乏创新的靶向治疗，目前关于AML的分子靶向制剂最新及最有前景的研究主要集中在FLT-3、IDH1、IDH2.Fms样酪氨酸激酶 3 (FLT3) 的激活突变被认为AML中最常见的分子异常。而索拉菲尼作为多靶点多激酶抑制剂不仅抑制与细胞生长密切相关的丝氨酸/苏氨酸激酶Raf-1，也抑制多种与血管生成密切相关的酪氨酸激酶，例如VEGFR2-3、PDGFR、C-KIT等，逐渐也成为白血病靶向治治疗的研究选择。同时还提到了《索拉菲尼联合3＋7疗法治疗新诊断为AML的患者的有效性和耐受性》该试验表明，对于年龄≤60岁的AML患者，标准疗法联合索拉菲尼具有抗白血病的疗效，但同时毒性会增加。

　　证实了激酶抑制剂可能是一种AML有效的联合疗法。接下来为了明确索拉菲尼未来在该类疾病治疗中的角色，仍需长期随访其总生存率及探究降低毒性的方法。

　　在NCCN.V2指南推荐中

　　适用人群：AML（≥60岁）治疗策略和诱导-强化治疗的非候选人（AML-6）

　　联合治疗：低强度疗法（阿扎胞苷，地西他滨）+索拉菲尼布（FLT3-ITD阳性患者）2A级证据

　　适用人群：AML复发/难治性疾病的治疗（AML-H），参加临床试验：次甲基化剂（阿扎胞苷或地西他滨）+索拉菲尼治疗AML

　　不仅如此，索拉菲尼作为一个上市十多年的多靶点多激酶抑制剂，除了在肝癌、肾癌、碘难治性分化性甲状腺癌和血液方面的突出疗效外，也被用于多个癌种的治疗。通过一致性评价与原研药等质同效。大幅降低患者的经济负担，增加患者可及性，同时也为患者的后续治疗增加了机会。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650，我们将竭诚为您服务！

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