白血病是儿童期最常见的恶性肿瘤，其中最常见的是急性淋巴细胞白血病（ALL），其次是急性髓系白血病（AML），约占儿童急性白血病的15%-25%。目前ALL的疗效已经有了很大的提高，国外研究数据显示，5年生存率可达90%以上，我国大部分治疗中心也可达80%以上，北京上海等少数治疗中心也可高达90%以上。而儿童AML的疗效相对较差，国际多个协作组报道的治疗儿童AML5年无病生存率只有60%-70%，国内报道一般小于50%。且复发难治性AML因其自身特性难以达到完全缓解，同时并发症多，生存期短，是目前国内外儿童AML治疗领域研究的重点和难点。

　　维奈托克（venetoclax）是全球首个上市的BCL-2抑制剂，美国FDA已批准维奈托克与低剂量阿糖胞苷或阿扎胞苷或地西他滨联合用于治疗年龄≥75岁、或有因合并症而不适合进行强化诱导化疗的新诊断AML患者。约翰霍普金斯大学的Mark James Levis教授认为该治疗方案完全可以替代经典的“3+7方案“，且老年AML患者使用该方案耐受性良好，同时不会引起严重的骨髓抑制，使老年AML患者步入了个体化精准靶向治疗的新时代。

　　基于维奈托克在成人AML患者中取得的良好疗效，Seth E Karol等研究者开展了此项前瞻性的临床研究。研究结果显示了维奈托克联合方案在儿童和青少年R/R AML患者中具有良好的安全性及耐受性，接受Ⅱ期推荐剂量治疗患者的ORR高达80%。且本研究中维奈托克联合治疗方案采用的是“去蒽环类”方案，可以避免蒽环类药物长期使用导致的不可逆的心肌损伤。虽然本研究样本数目较少，且是一项I期临床研究，但上述结果表明维奈托克联合方案在此类患者的治疗应用中具有较好的潜力。

　　此外，除了在AML治疗中的探索之外，维奈托克在治疗其他血液肿瘤中也显示出很好的应用前景，比如多发性骨髓瘤（MM）、骨髓增生异常综合症（MDS）、慢性淋巴细胞白血病（CLL)等，其相关的临床研究也越来越多，已成为血液系统恶性肿瘤治疗领域的研究热点。

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