肿瘤代谢现在是和免疫疗法并行的一个主要治疗癌症研发方向。由于肿瘤细胞与正常细胞的生活方式不同，所以能量的摄取和利用与正常细胞也有所不同。IDH2（异柠檬酸脱氢酶）是能量代谢的一个酶，催化异柠檬酸到酮戊二酸（alpha-KG）的转化。AML中常见的这个变异IDH2不仅没有这个正常的催化功能，还获得了一个新的催化功能，能催化酮戊二酸到羟基戊二酸（2-HG）的转化。2-HG与alpha-KG结构类似，所以抑制很多alpha-KG的功能。最主要是影响一些表观遗传氧化酶，造成基因表达异常而诱发癌症发生。
AML在常见血液肿瘤中是控制较差的一个，治疗上难以用已有药物组合获得类似ALL的效果，复发率很高。新药开发进展一直比较缓慢，批准和在研药物都少于ALL,所以恩西地平获得优先审批资格。近年少数上市的AML新药包括中国科学家发现的砒霜，用于一种叫做APL的罕见AML（<10%）。去年以色列公司BioLineRx的CXCR4受体反向激动剂BL8040在一个r/rAML二期临床也产生与恩西地平类似的38%应答率。
FDA宣布将受理赛尔基因和Agios的变异IDH2抑制剂恩西地平 (曾用名AG-221)的上市申请，PDUFA日期为今年8月30日。Enasidenib申请适应症为IDH2变异复发、难治型AML.15%的AML患者有IDH2变异，雅培的IDH2变异试剂盒也同时递交申请。在有209人参与的一/二期临床试验中，恩西地平 产生37%应答率，其中18%完全应答。如果批准这将是第一个针对肿瘤代谢的抗癌药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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