美国FDA在2017年3月21日批准沙芬酰胺/沙芬酰胺作为附加治疗药物,用于治疗正在服用左旋多巴/卡比多巴且出现“OFF”状态的帕金森(PD)患者。沙非酰胺具有双重作用机制,除可抑制MAO-B外,还具有抑制谷氨酸释放(glutamaterelease)的附加功能,相比目前只提供对症治疗的情况,沙非酰胺比同类品种在临床疗效上更有优势。
沙芬酰胺/沙芬酰胺在我国并未上市,更不用说医保了。国外版本的沙芬酰胺受汇率浮动价格不固定,有需要的患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构(如康必行海外医疗)获取药物,具体价格可以咨询康必行海外医疗客服。
沙非酰胺与其竞争产品相比具有两个优点。第一,它对MAO-B具有高度特异性,因此可以限制或消除饮食限制,这在同类的其它药品中仍然是一个很大的问题;第二,沙非酰胺有多重作用机制,除可抑制MAO-B外,还具有抑制谷氨酸释放的附加功能,理论上,这可能会产生神经保护作用。
Equfina在韩国获得批准,主要基于一项双盲、安慰剂对照、III期研究(SETTLE研究)。这项研究在多个国家开展(包括韩国),评估了每日口服一次沙芬酰胺作为左旋多巴的辅助药物,用于有运动波动的帕金森病患者治疗24周的疗效和安全性。该研究中,主要终点是平均每日非失能时间(ON-Time,即帕金森症状被抑制的时间段)从基线至24周治疗期的变化。
数据显示,沙芬酰胺/沙芬酰胺治疗的患者与安慰剂患者相比ON-Time增加了0.96小时(95%CI:0.56,1.37;p<0.001),显示出ON-Time在统计学上显著延长。研究中,观察到的最常见的3种不良反应是运动障碍、恶心和嗜睡。