血小板生成素（TPO）受体激动剂是新一代促血小板生成药物，其模拟内源性 TPO 刺激骨髓中巨核细胞和巨核细胞祖细胞的生长和发育，从而增加血小板生成。阿伐曲泊帕是第二代 TPO 受体激动剂， FDA 批准其用于择期行诊断性操作或手术的成人慢性肝病（CLD）相关血小板减少症和免疫性血小板减少症（ITP）的治疗，2020 年 4 月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于择期行诊断性操作或手术的 CLD 相关血小板减少症。
阿伐曲泊帕是一种小分子 TPO 受体激动剂，其 TPO 受体结合位点与内源性 TPO 不同，结合于 TPO 受体的跨膜区。体外实验显示，阿伐曲泊帕和 TPO 在促进血小板生成方面两者不存在竞争，具有累加效应。它促血小板生成效应存在剂量和暴露依赖效应，研究显示阿伐曲泊帕在提升血小板计数同时，未降低血小板活化阈值。此外，ABE 等进行的一项药效学实验提示，阿伐曲泊帕药理作用可能比艾曲泊帕更强。在 CLD 和 ITP 患者中分别进行的 Ⅱ/Ⅲ 期研究显示，阿伐曲泊帕耐受性良好，与安慰剂相比未显著增加不良事件的发生。
对于慢性丙型肝炎患者，FDA 提醒采用艾曲泊帕联合干扰素和利巴韦林治疗可能增加肝功能失代偿风险，并增加严重和潜在致命肝毒性风险，需监测肝功能并按建议停止用药。和 ADAPT-2 研究中无相关证据表明阿伐曲泊帕与肝毒性相关。阿伐曲泊帕用于择期行诊断性操作或手术的成人 CLD 相关血小板减少症和 ITP 患者，可安全、有效地增加血小板计数，且耐受性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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