2017的第一季度FDA就批准了12种新药,直到2017年5月15日,获批药物更是达到19种,米哚妥林便是其中颇具特色的一大重磅级药物。这款药物在研发过程中就获得了行业普遍关注,并收获了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。
米哚妥林是一种口服多靶酪氨酸激酶抑制剂,可抑制多种激酶,包括原癌基因c-Kit(KIT)、血小板衍生生长因子(PDGFR)-α/-β、蛋白激酶C( PKC)、脾相关酪氨酸激酶(SYK)、细胞Src激酶(SRC)和血管内皮生长因子受体(VEGFR)-1 / -2,起初作为星形孢菌素的替代化合物开发用于抑制PKC.米哚妥林的抗AML活性首次是在2002年的一项药物筛选中发现的,米哚妥林的可以在FLT3突变的Ba / F3白血病细胞和小鼠模型中诱导细胞G1期停滞和细胞凋亡。在随后的研究中,更是证明了米哚妥林可以抑制FLT3-ITD编码的蛋白,该蛋白被认为是AML中最常见和最具危险性的突变之一。米哚妥林用于AML的安全性及有效性在一项代号为RATIFY的随机试验中得到了研究与验证。
该试验中,受试者为717名既往未接受任何治疗的FLT3+ AML初诊患者。研究人员将其随机分成两组进行对照治疗,结果发现,接受米哚妥林联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比,在总生存期上有着显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月,而接受联合疗法患者的数据为8.2个月,具有统计学意义的显著改善。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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