普纳替尼（Ponatinib）是第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于耐药或不耐受慢性期（CP）、加速期（AP）或急变期（BP）的慢性髓系白血病（CML）患者、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）或T315I突变的患者。

　　OPTIC（Optimizing Ponatinib Treatment in CP-CML, NCT02467270; ongoing）是一项Ⅱ期试验，评估了普纳替尼在对≥2种TKI耐药或有T315I突变的CP-CML患者中的安全性和有效性。

　　283例患者被随机分组（A/B/C:n=94/94/94）。基线时，84.1%的患者有较高的疾病负担（BCR-ABL1IS≥10%），23.8%有T3151突变，17.0%有除T3151外的突变，57.8%无突变。OPTIC事后分析显示，三种给药剂量都可以减轻耐药患者的疾病负担。其中无论基线BCR-ABL1IS水平如何，45 mg→15 mg剂量组在36个月时BCR-ABL1IS显示出最高的≤1%BCR-ABL1IS反应率。无论基因突变的状态或类型，该组患者≤1%BCR-ABL1IS反应率最高，为54%-60%。

　　无论突变状态如何，接受普纳替尼治疗的患者均表现出良好的生存结果。伴有T315I突变的患者在给药剂量45mg→15mg时，患者的无进展生存期（PFS）显著优于其他组。除T315I突变外，其他基因突变的患者也实现了长期PFS和总生存期（OS）。

　　这些耐药患者在接受普纳替尼治疗时获得了较高的缓解率。与此一致的是，OPTIC事后分析显示，无论基线时T3151突变状态如何，患者从3种给药方案均可获益。无论基线疾病负担如何，根据BCR-ABL1IS水平评估，A组显示了最高的缓解率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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