odevixibat是一种首创、强效选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，不需要冷藏，每天服用一次，或者打开后撒在软饮食上，具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。目前，该药正被开发用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗，包括PFIC、胆道闭锁、Alagille综合征。其中，PFIC是首个目标适应证。PFIC至少有三种类型，都是基因突变导致的遗传性疾病，Odevixibat适用于所有亚型。

　　美国FDA批准odevixibat（Bylvay, Albireo Pharma公司）首个治疗各种类型的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）相关瘙痒的药物。PFIC患者肝细胞无法将胆汁酸排入胆汁，导致有毒物质在肝脏中积聚。虽然PFIC患者严重瘙痒的确切原因尚不清楚，但可能与体内和皮肤中胆汁酸水平升高有关。PFIC是一种难治性疾病，目前采用包括肝移植在内的手术治疗。odevixibat是一种安全有效的治疗药物，有潜力为PFIC患者及其家属带来真正意义上的改变。

　　odevixibat的批准基于PEDFIC 1和PEDFIC 2试验。PEDFIC-1研究纳入62例年龄6个月至15.9岁、伴严重瘙痒的PFIC患者，分别接受odevixibat（42例）或安慰剂（20例），每日一次，治疗24周。结果显示，研究达到了主要终点：与安慰剂相比，odevixibat显著降低了胆汁酸（SBA）反应（P=0.003）、显著改善了皮肤瘙痒（P=0.004），腹泻率仅为个位数。来自PEDFIC-2（开放标签3期扩展研究）的长期数据显示，应用odevixibat治疗长达48周的患者，SBA持续和持久地减少、瘙痒评估得到改善、肝脏和生长功能指标令人鼓舞。

　　在这2项研究中，odevixibat的耐受性良好，治疗引起的不良事件（TEAE）大多为轻度或中度，最常见的是腹泻/频繁大便。儿童患者应该在治疗期间定期接受肝脏监测。odevixibat可能影响脂溶性维生素如A、D、E和K的吸收，患者应监测脂溶性维生素缺乏。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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