依维替尼/艾伏尼布(Tibsovo)是首个获批用于治疗这一患者群体的靶向疗法。2021年8月26日，美国FDA批准依维替尼扩展适应症，用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者。
此前，2018年7月，FDA批准依维替尼上市，用于治疗复发性或难治性（R/R）IDH1突变的急性髓系白血病（AML）患者。
2019年5月，FDA批准了依维替尼的补充新药申请，用于治疗75岁及以上、因其他合并症而无法使用强化化疗的新诊断IDH1基因突变的AML患者。
依维替尼是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。IDH1突变常见于包括急性髓系白血病、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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