凡德他尼/卡普利沙(Vandetanib)是一种口服的小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI),可同时作用于肿瘤细胞VEGFR-1、VEGFR-2和RET。2011年4月，凡德他尼成为第一个被FDA批准的治疗症状性或者进展性甲状腺髓样癌。此次批准是基于一项国际的随机化、双盲、安慰剂对照III期临床试验的最终结果。能够改善有症状的进行性甲状腺髓样癌患者的无进展生存期（PFS）。
试验开始前，331例患者中有184例观察到有症状的进行性基线疾病。因果分析显示该类患者无进展生存期的改善程度与整体试验的数据接近，总生存率的改善和疼痛加重时间也相近。在该患者人群中，凡德他尼组的客观缓解率为37％，而安慰剂组为2％。
与安慰剂相比，凡德他尼在有症状的进行性疾病亚组和仅有症状亚组中均显示出有统计学意义的无进展生存期延长，但在仅有进展或无症状无进展亚组中未发现有统计学意义的延长。值得注意的是，凡德他尼和安慰剂组中，仅有进展或无症状无进展亚组的患者人数很少。进行因果分析时，Kreissl等人根据疾病严重程度将试验人群分为四个亚组：基线疾病有进展的进行性患者组，仅有症状组，仅有进展组以及在基线时无进展且无症状组。在主要分析期间，有163例患者发现了疾病进展，包括103例患者为基线疾病有进展的进行性患者。在基线疾病有进展的进行性患者中，实验组和对照组之间无进展生存期曲线存在显着差异。与安慰剂相比，凡德他尼组的进展风险降低。凡德他尼组的中位无进展生存期为21.43个月，而安慰剂组仅为8.40个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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