马法兰/玛法兰(MELPHALAN)为左旋体苯丙氨酸氮芥，双氯乙胺型烷基化剂，它是细胞周期非特异性药物。马法兰细胞毒性与DNA的链间交联的程度有关，可通过在鸟嘌呤的N7位置结合。像其他双功能烷基化剂一样，它对静止和迅速分裂的肿瘤细胞均具有作用。马法兰的应用广泛，对多发性骨髓瘤疗效显著，为其首选药物。对恶性淋巴瘤、乳腺癌、卵巢癌、精原细胞瘤、慢性白血病、真红细胞增多症、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌有较好的治疗作用。
一项关于马法兰的研究试验，该研究旨在评估，剂量>200mg/平米的马法兰（美法仑）用于多发性骨髓瘤（MM）患者接受自体造血干细胞移植（ASCT）之前的调节治疗，是否能够改善其缓解率。
试验结果显示：在接受ASCT之后，mel200组和mel280组的缓解率分别为≥nCR 22 vs 39%；两组的死亡风险率无明显的统计学差异。与此同时，进展/死亡率也无明显差异，研究者估计，mel200组和mel280组的1年的无进展生存期（PFS）比率为83和46%，3年无进展生存期（PFS）为78和54%。马法兰的治疗效果通过以上试验数据有所体现，该药品能延长患者的无进展生存期，对患者的病情能产生积极作用。马法兰的上市为众多患者带来新的治疗方案及选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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