曲贝替定/他比特定(YONDELIS)是一种从加勒比海和地中海的海鞘中提取的四氢喹啉类生物碱的半合成产品,与DNA小沟区以共价键结合,干扰DNA转录,促进凋亡。
一项Ⅱ期随机研究发现,晚期平滑肌肉瘤(LMS)和肢体脂肪肉瘤(LPS)患者接受曲贝替定3周方案或每周方案治疗,都可观察到部分缓解(RR)和疾病稳定(SD)病例,3周方案比每周方案能减少27%的疾病进展风险,中位进展时间(mTTP)分别为3.7个月和2.3个月,中位无进展生存期(mPFS)分别为3.3个月和2.3个月,中位总生存期(mOS)分别为13.8个月和11.8个月。因此,曲贝替定3周方案目前已成为推荐的标准用法。
曲贝替定除了对LMS和LPS疗效突出以外,治疗滑膜肉瘤(SS)也较为有效。2010年ASCO会议报道,3家欧洲著名肿瘤中心联合治疗39例进展期、复治的SS,PR 7例,MR 2例,SD11例,RR 18%,6个月PFS 23%,PR,MR,SD的mPFS分别为29周、21周、18周。
在研究中发现的曲贝替定的副作用为便秘、疲劳、周围水肿、失眠、低蛋白血症、恶心、呕吐、头痛、血清ALT（谷丙转氨酶）升高、贫血、中性粒细胞减少、食欲下降、血小板减少、肌酸磷酸激酶增加、关节痛、血清AST升高、肌痛、呼吸困难、高胆红素血症、腹泻等等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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