去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)是目前公认的治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HVOD)最有前景的新药,又叫去纤维钠,去纤苷钠,商品名称是Defitelio。去纤苷是具有多种作用的腺苷受体激动剂,具有抗凝、促进纤溶、抗炎等作用。
在一项2期试验中纳入了75例患者,结果显示:移植后存活100天的患者占44%,在3期试验中纳入了102例患者,移植后100天存活率为占38%,在额外351例患者的扩大型试验中移植后存活100天占45%,这些试验中所有患者均在造血干细胞移植(HSCT)后被诊断为肝静脉闭塞病(HVOD)且伴有肾脏或肺功能紊乱。而预计未经去纤苷治疗的严重肝静脉闭塞病(HVOD)患者的100天生存率为21%-31%。由此可知,去纤苷的治疗肝静脉闭塞病(HVOD)的效果显著,该药品的使用有效延长了患者的生存时长,对患者的病情有积极作用。
给药前,确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。使用去纤苷治疗可能会导致出血,有活动性出血患者不要使用该药品治疗。对患者监视出血的体征。如患者使用去纤苷发生出血,则应停止使用该药品。应当立即诊断患病原因,并提供支持性医护直至出血停止。使用去纤苷(Defibrotide)治疗可能会导致超敏性反应,如果在接受药物治疗期间发生严重或危及生命过敏反应,则终止使用去纤苷,并按照标准医护进行治疗,直至体征和症状解决。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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