泊马度胺/柏马度胺(POMALIDOMID)是继沙利度胺、来那度胺后的第三个可用于治疗多发性骨髓瘤的免疫调节剂类药物，通过对耐药性骨髓瘤细胞的靶向针对性作用，可抑制细胞生长并诱导细胞凋亡，同时还能增强机体自身对肿瘤的免疫反应。有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤作用。
泊马度胺的细胞活性是通过其靶点cereblon（cullin-ring E3泛素连接酶复合物组分）介导的。体外试验中，在药物存在下，底物蛋白（包括Aiolos和Ikaros）被泛素化并随后被降解，导致直接的细胞毒性和免疫调节作用。在体外试验中，泊马度胺抑制血液肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。此外，泊马度胺抑制对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤细胞系的增殖；与地塞米松联合可协同诱导对来那度胺敏感或耐药的肿瘤细胞凋亡。泊马度胺增强T细胞和自然杀伤细胞介导的免疫反应，并抑制单核细胞产生促炎性细胞因子（如TNF-α和IL-6）。泊马度胺在小鼠肿瘤模型和体外脐带模型中可见抗血管生成活性。
TIMISMM 3期临床研究证实，泊马度胺联合硼替佐米、地塞米松（PVd）方案治疗来那度胺耐药MM患者有效率高达82.2%，中位无进展生存期（PFS）高达11.2个月。中国注册临床研究揭示，含泊马度胺两药联合（Pom-d）方案作为二线后治疗有效率达36%。美国注册临床研究的有效率为31%。泊马度胺与来那度胺对比，具有良好的安全性，尤其在血液学和肾脏安全性更好；与伊沙佐米对比，更少的周围神经病变。目前国际指南一致推荐含泊马度胺方案用于RRMM患者治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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