神经纤维瘤，特别是1型神经纤维瘤病（NF1），是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传性疾病，通常涉及多个器官系统的异常，包括皮肤、神经系统和骨骼等。NF1可导致多种并发症，其中丛状神经纤维瘤（PN）是最具挑战性的病变之一，特别是在儿童患者中 ...
卡博替尼 （Cabozantinib），作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在临床治疗中展现出了对多种恶性肿瘤的显著疗效，尤其在结直肠癌（CRC）的治疗中，其应用日益受到关注。 卡博替尼是一种口服的小分子药物。它通过抑制多种激酶受体的活性，包括 ...
恩西地平 （Enasidenib），一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，为急性髓性白血病（AML）患者，尤其是那些对传统疗法产生耐药性的患者，带来了新的治疗希望。 恩西地平是一种针对IDH2基因突变的小分子抑制剂。IDH2基因突变在多种肿瘤中较为常见，特 ...
卡博替尼 （Cabozantinib），一种小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，在治疗多种实体瘤中展现出显著疗效，尤其在甲状腺髓样癌（MTC）的治疗上，为患者提供了新的希望。 卡博替尼通过抑制多种酪氨酸激酶受体，如MET、VEGFR-1/-2/-3、RET、KIT、TRKB、FLT ...
阿普斯特 （Apremilast），作为一种新型的口服小分子磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，在免疫介导的炎症性疾病治疗中展现出显著疗效。 药品介绍 阿普斯特通过抑制PDE4酶的活性，调节细胞内的环磷酸腺苷（cAMP）水平，进而减少炎症反应，改善疾病症 ...
安必松/ 安必素 （AmBisome）是一种广谱抗真菌药物，其主要成分为两性霉素B的脂质体制剂。该药物通过干扰真菌细胞膜的稳定性，破坏细胞膜的完整性，从而引发真菌细胞内容物的渗漏和死亡，展现出强大的抗真菌活性。安必素在临床上常用于治疗侵袭性真菌感 ...
乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤之一，其发病率逐年上升，严重威胁着女性的生命健康。随着医学研究的深入，针对特定基因突变的药物研发取得了重大进展。 阿培利司 作为一种新型的靶向治疗药物，为乳腺癌患者带来了新的治疗希望。 阿培利司 是一种激酶 ...
氨己烯酸 ，又称喜保宁，其商品名为Sabril，是一种重要的医药成分，在治疗特定神经系统疾病中发挥着关键作用。氨己烯酸是一种不可逆性的γ-氨基丁酸（GABA）转氨酶抑制剂。GABA是一种重要的神经递质，具有抑制神经元兴奋性的作用。氨己烯酸通过抑制GABA ...
厄达替尼 （Erdafitinib）是一种激酶抑制剂，主要用于治疗具有特定基因突变的恶性肿瘤，如局部晚期或转移性尿路上皮癌、非小细胞肺癌等。它通过抑制肿瘤细胞表面的酪氨酸激酶，特别是成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的活性，来实现对肿瘤生长的精准打击 ...
洛拉替尼 （Lorlatinib），作为一种创新的ALK酪氨酸激酶抑制剂（ALK-TKI），在ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗中展现出显著的疗效。 ALK阳性NSCLC是肺癌的一种常见亚型，其中ALK基因突变在驱动基因阳性NSCLC患者中的占比约为5%-7%。这类患者通 ...
司美替尼 ，作为一种小分子MEK抑制剂（分裂原活化抑制剂），在抗肿瘤治疗中展现出了显著的疗效和潜力。 司美替尼 主要通过抑制MEK酶，一种在RAS/RAF/MEK/ERK信号途径中的关键酶，来发挥抗肿瘤作用。当某些基因发生突变时，如BRAFV600E或MEK基因突 ...
阿博利布 （Alpelisib），作为一种创新的磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，为晚期乳腺癌患者提供了新的治疗选择。该药物通过特异性地抑制PI3K通路中的PI3Kα（由PIK3CA基因编码），在减少肿瘤细胞的增殖和存活方面展现出显著效果。 阿博利布是一种 ...
艾伏尼布 （Ivosidenib），商品名拓舒沃（TIBSOVO），是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的口服靶向抑制剂。IDH1是一种在多种癌症中发生突变的酶，尤其在急性髓系白血病（AML）中，IDH1突变的发生率较高。 艾伏尼布作为IDH1抑制剂，其作用 ...
阿西米尼 ，又称阿西米尼布（Scemblix），是一种新型的ABL/BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗先前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、处于慢性期（CP）的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）。作为一种新型的BCR-ABL变构抑制剂 ...
司帕生坦 ，也被称为斯帕森坦或Filspari，是一种新型药物，在医学领域因其独特的治疗机制和对特定疾病的显著疗效而备受关注。该药物主要用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病），这是一种常见的慢性肾脏疾病，其特征是免疫球蛋白A（IgA）在肾脏中的 ...
赛普替尼 ，亦称塞尔帕替尼（Retevmo），是一种针对RET基因突变或融合的靶向治疗药物。作为新型ATP竞争性高选择性RET激酶小分子抑制剂，它展现出了对多种RET改变的显著效力，包括融合、激活点突变和预测的获得性耐药突变。其独特的作用机制使其成为治疗 ...
在医学领域，难治性癫痫一直是一项挑战，特别是对于儿童患者。 司替戊醇 ，一种抗癫痫药物，以其独特的治疗机制和显著的临床效果，为这类患者带来了新的希望。 司替戊醇 主要通过增强γ-氨基丁酸（GABA）的抑制效应，抑制甲硫氨酸脱羧酶（AADC）活 ...
盐酸阿那莫林 是一种口服肽类药物，通过激活体内的GHS-R1a受体（生长激素分泌调节激素受体的一种亚型）来发挥作用。该药物能够刺激生长激素的释放，进而促进患者的食欲和体重增加。这种机制对于癌症恶病质的患者尤为重要，因为这些患者往往伴有严重的体 ...
盐酸纳呋拉啡 ，作为一种高选择性的κ（kappa）-opioid受体激动剂，自其问世以来，在医学领域，特别是在治疗特定类型的瘙痒症方面，展现出了显著的临床价值。 一、药品介绍 盐酸纳呋拉啡，化学名为盐酸纳呋拉菲，商用名称为Remitch。它主要通 ...
在乳腺癌的治疗领域，尤其是针对HER2阳性亚型的治疗， 图卡替尼 （Tucatinib）的出现标志着一种新的治疗策略与希望。 图卡替尼 ，作为一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，其核心治疗原理在于精准靶向HER2受体。HER2蛋白在HER2阳性乳腺癌细胞中过度表 ...
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