阿维普替尼（Avapritinib，商品名Ayvakit）是一种高度特异的抗癌药物，属于第四代靶向治疗药物。这款药物在治疗特定类型的癌症，尤其是涉及KIT基因突变的恶性肿瘤方面，显示出卓越的疗效。

　　阿维普替尼是一种强效、高选择性的酪氨酸激酶抑制剂，可靶向于PDGFRA和PDGFRA D842突变体以及多个KIT外显子11或17突变体。PDGFRA和KIT中的某些突变会导致这些受体的自磷酸化和组成性激活，从而促进肿瘤细胞的增殖。阿维普替尼通过抑制这些突变受体的活性，有效阻断肿瘤细胞的生长和分裂。

　　阿维普替尼主要用于治疗无法手术切除或转移性血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18基因突变（包括PDGFRA D842V突变）的胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。GIST是一种起源于胃肠道间质组织的肿瘤，其最常见的病发部位是胃和小肠，但也可能发生在胃肠道内或附近的任何地方。高达85%的GIST是由PDGFRA或KIT基因突变造成的。对于这类患者，基因靶向治疗已成为一种标准的治疗方法。

　　在NAVIGATOR（NCT02508532）临床试验中，阿维普替尼的疗效得到了充分验证。该试验招募了43例患有PDGFRA外显子18突变的患者和38例患有PDGFRA D842V突变的患者。所有患者每天一次口服阿维普替尼300mg，直至疾病进展或不可接受的毒性。试验结果显示，在PDGFRA外显子18突变的43例患者中，客观缓解率为84%，其中完全缓解7%，部分缓解77%，61%的患者缓解持续时间在6个月以上；在PDGFRA D842V突变的38例患者中，客观缓解率为89%，其中完全缓解8%，部分缓解82%，59%的患者缓解持续时间在6个月以上。这些数据表明，阿维普替尼对PDGFRA外显子18突变型GIST具有显著的疗效。

　　阿维普替尼还获得了美国FDA授予的治疗PDGFRA D842V突变的不可切除或转移性GIST的孤儿药、快速通道和突破性疗法资格认定。其另一适应症——晚期全身性肥大细胞增多症（SM）也获得了FDA授予的突破性疗法认定。

　　阿维普替尼的推荐剂量为每次300mg，每日1次，饭前1小时或饭后2小时空腹口服。治疗中应尽量避免漏服，如果漏服1剂，在下次服药前8小时内无需补服。如果服用后出现呕吐，也无需补服。如果出现了不良反应，需要调整剂量：开始每次200mg，每日1次，然后剂量调整为每次100mg，每日1次。对于不能耐受每日100mg剂量的患者，则永久停用阿维普替尼。

　　阿维普替尼的副作用可能包括血液学异常、眼科问题、新陈代谢变化、精神症状、肝损伤、呼吸困难、水肿、神经系统反应、肾功能异常、心血管事件、皮肤问题和内分泌影响等。其中，常见的不良反应包括水肿（72%）、恶心（64%）、疲劳/乏力（61%）、认知障碍（48%）、呕吐（38%）、食欲下降（38%）、腹泻（37%）等。一些患者可能会经历更严重的副作用，如心律失常、肝功能异常、出血倾向或肺部问题。

　　阿维普替尼（阿泊替尼）作为一种新上市的酪氨酸激酶抑制剂，为患有PDGFRA外显子18突变型GIST的成人患者带来了新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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