儿童低级别脑胶质瘤的治愈可能性很大。事实上，许多儿童不会终身遭受这类肿瘤的折磨，但是可能会出现认知损害及放疗引发的第二恶性肿瘤。开发靶向特定致病突变，且能够规避长期毒性的药物，可能会彻底改变儿童脑肿瘤的治疗现状。在儿童低级别胶质瘤中，有10%的患者存在BRAF V600突变。一项Ⅰ/Ⅱ期临床试验对达拉菲尼(Dabrafenib)的疗效进行了评估。
该研究纳入了32例年龄介于0~16岁的BRAF V600突变型低级别脑胶质瘤患者，其中15例参与了Ⅰ期试验，17例参与了Ⅱ期试验。Ⅰ期研究的主要目的是确定Ⅱ期试验中药物的推荐剂量，在此过程中并未发现任何明显的剂量限制性毒性。因此，根据达拉菲尼的药代动力学活性，推荐Ⅱ期试验中年龄≥12岁患者使用剂量为4.5 mg/kg/天，＜12岁患者为5.25 mg/kg/天。
Ⅱ期研究主要评估达拉菲尼(Dabrafenib)的毒性及其是否能阻止肿瘤生长或引起肿瘤退缩。在32例患者中，23例对药物有反应，客观反应率达到72%。其中两例患者肿瘤消失，11例患者肿瘤退缩超过50%，这13例患者中有8例仍在接受治疗。有13例患者病情稳定，缓解期至少≥6个月，其中11例仍在接受治疗。Kieran博士表示：“不同于其他需要完全切除的肿瘤，儿童低级别脑胶质瘤独特之处在于患者可以一生带瘤生存。”
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