类风湿关节炎(RA)是一种以慢性侵蚀性关节病变为主要表现的全身性自身免疫性疾病。我国类风湿关节炎患病率一直保持在 0.2% ~ 0.4% ,并且患病率随年龄增加而显着提升。随着病情进展,患者逐渐出现滑膜炎症,软骨和骨质的破坏,最终导致关节畸形。RA 致残率较高,但是通过规范化治疗,可以达到短期内控制炎症,进而改善关节功能、控制疾病进展的治疗目标。而托法替布的问世标示着RA的治疗正式进入小分子抑制剂靶向治疗时代。
托法替布是第一个被批准用于治疗类风湿关节炎的JAK激酶抑制剂,能够阻止细胞内可导致类风湿关节炎的炎症细胞因子的信号转导。因此其可以抑制类风湿关节炎相关炎症细胞的促炎效应,在两周内快速有效地缓解类风湿关节炎患者的症状和体征。作为中国首个治疗类风湿关节炎的口服小分子JAK抑制剂,托法替布因其独特的靶向作用机制,疗效和安全性与生物制剂类似,口服方便,依从性高等特点一经上市便在国内风湿领域引起广泛关注。
而以往,治疗不规范、延误治疗、随意停减药在中国类风湿关节炎患者的治疗中非常普遍。中国地区的类风湿关节炎患者至少要经历2.5年才能最终被确诊,60%的患者以为不痛就是治愈,80%的患者并没有意识到类风湿关节炎所带来的关节破坏是不可修复的。目前类风湿关节炎的主要治疗药物包括慢作用抗风湿药、免疫抑制剂(JAK激酶抑制剂)、生物制剂、非甾体抗炎药及植物药等。而传统DMARDs作用机制复杂、不清晰,无靶向性而且起效慢。生物制剂为大分子靶向药物,疗效不错但价格较高,一年的治疗费用约5万到10万元,出于经济因素考虑,不少患者在病情稍有好转后就会停药。托法替布的出现是类风湿疾病治疗药物研发的里程碑。