2019年5月24日,美国FDA批准了诺华旗下的AveXis Inc.公司开发的Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)。Zolgensma成为第一款获批用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)患者的基因疗法。Zolgensma的定价为210万美元,可分5年付清,这意味着该药物成为迄今为止历史上最昂贵的药物。
这种“药价标签震撼”远未结束!2019年6月14日,著名的生物技术公司Bluebird bio(蓝鸟生物,纳斯达克股票代码:BLUE)公布了其最近获得欧盟批准的基因疗法Zynteglo(LentiGlobin)的价格,再一次让人大跌眼睛。
基因疗法Zynteglo(LentiGlobin)是针对β-地中海贫血的一款疗法,于本月初获得欧盟监管机构有条件批准。一些分析师押注这款疗法的欧洲上市价格为90万美元。万万没有想到的是,蓝鸟首席执行官Nick Leschly周五早上表示,成功接受药物治疗5年的患者将被收取180万美元,是分析师预测的价格的两倍。这使得这种药物成为地球上第二昂贵的治疗疗法,仅次于诺华公司的Zolgensma的210万美元。分析师们仍在等待该疗法将来的美国定价。
与诺华公司一样,蓝鸟公司将采取分期付款的支付方式,医生将评估是否达到预期的效果,费用将分5年支付,公司每年将收取315,000欧元。Leschly在电话中表示,如果有效,付款将继续,如果没有,就停止。这不是什么高精尖的火箭科学,这很简单,很合理。但投资者并没有买这家市值65亿美元的生物技术公司的账,公司股价周五早盘下跌4.5%,周五收盘时117.66美元,下跌6.28,跌幅5.07%。