米托坦/密妥坦(MITOTANE)是20世纪细胞抑制剂和杀虫剂。作为肿瘤药物，它的基本成分“是一种类固醇激素合成抑制剂和抑制细胞生长的抗肿瘤药物”。

　　肾上腺皮质癌（ACC）是一种发生于肾上腺皮质的恶性肿瘤，发生率很低，每年每百万人口中新发0.7~2.0例，其中有50%~70%为分泌激素的肿瘤。虽然有50%的患者初诊时可行根治性手术，但40%~70%术后会复发。非随机的回顾性研究显示，米托坦辅助治疗能降低患者死亡风险，ESE-ENSAT指南因此建议高复发风险患者（Ⅲ期，或R1~Rx切除，和/或Ki-67指数＞10%）术后行米托坦辅助治疗，但这一适应证的证据基础毕竟有限，尚缺乏随机对照临床试验的结果。而由于研究没有对患者的预后进行分层分析，因此低风险患者是否也可使用米托坦辅助治疗，迄今没有明确的意见。随机对照研究ADIUVO比较了米托坦辅助治疗相比于观察在延长低-中复发风险患者无复发生存期（RFS）方面的效果。

　　方法：研究纳入Ⅰ~Ⅲ期、R0手术、且Ki-67≤10%的低中危ACC患者，患者按1∶1随机接受米托坦辅助治疗（目标血药浓度为14~20mg/L，至少持续2年）或观察。根据分期（Ⅰ~Ⅱ期vsⅢ期）进行分层。主要终点为RFS，次要终点为总生存期（OS）和安全性。拒绝随机分组的患者有资格进入ADIUVO观察性研究，进入观察性研究的患者，除随机分组外，其他均按ADIUVO研究的标准进行患者管理。

　　共纳入91例患者，米托坦组45例，观察组46例。两组患者的基线特征完全匹配：中位年龄51.0岁vs 50.5岁；女性73.3%vs 67.4%；Ⅰ期20.0%vs 26.1%，Ⅱ期66.7%vs 63%，Ⅲ期13.3%vs 10.9%；ACC分泌型44%vs 34.8%，非分泌型55.6%vs 65.2%；Weiss评分中位值5.0 vs 5.0。

　　ADIUVO观察性研究中，42例患者接受米托坦辅助治疗，53例仅观察。观察性研究中两组患者的基线特征与ADIUVO研究中米托坦组和观察组相匹配，因此，ADIUVO观察队列被平行分析，以应对ADIUVO研究低于预期的招募例数。

　　结果：ADIUVO研究中，米托坦组有5例未开始米托坦治疗，40例接受了米托坦治疗的患者中，25例（62.5%）的血药浓度达到了14mg/ml或更高。中位随访48个月时，米托坦组8例复发，观察组为11例，两组的RFS无差异，5年RFS率分别为79%和75%（HR=0.74，P=0.52）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE)可以有效缓解晚期肾上腺皮质癌患者的病症吗?

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