SCEMBLIX/ASCIMINIB是一种特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制剂，通过结合ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用，能够为TKI治疗耐药和/或不耐受患者提供新的治疗手段，改善患者的预后。作为美国食品药品监督管理局批准的首个STAMP抑制剂，Scemblix（Asciminib）用于既往接受至少两种TKI治疗的费城染色体阳性CML慢性期（Ph+CML-CP）成人患者，并完全获批用于T315I突变型Ph+CML-CP成人患者。

　　慢性髓系白血病（chronic myeloid leukemia,CML），既往又称慢性粒细胞白血病，是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤。一旦患上这种病，患者身体内就会产生远高于正常人体内的“大量不成熟的白细胞”。在外周血中表现为持续性、进行性粒细胞增多，并出现幼稚粒细胞、嗜碱性粒细胞增多，有些患者会伴有脾肿大。患者有典型的临床表现，费城染色体（Ph染色体）和（或）BCR-ABL1融合基因阳性是确诊CML的依据。流行病学研究显示，CML约占成人白血病的15%，中国年发病率为0.39-0.55/10万。中国CML患者较西方更为年轻化，国内CML的中位发病年龄为45～50岁，而西方国家CML的中位发病年龄为67岁。

　　SCEMBLIX的授权是基于对至少两种TKI有耐药性或不耐受性的患者进行的3期ASCEMBL试验的结果。

　　在试验期间，与波舒替尼（bosutinib）相比，SCEMBLIX在24周时的主要分子反应率几乎翻了一番。同时，与博舒替尼相比，Scemblix组因不良反应停止治疗的患者比例低三倍以上。

　　自2022年1月起，Scemblix已根据MHRA早期药物获取计划向英国特定的符合条件的患者提供。目前，国家健康与护理卓越研究所(NICE)和苏格兰药品联盟(SMC)正在对其进行审查，预计将在未来几个月内提供指导。英国每年大约有830例新的CML病例，大多数患者需要终生接受治疗。由于不耐受或对治疗产生耐药性，大约一半接受TKI治疗的患者需要改变治疗方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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