Avapritinib（阿泊替尼）是一种在研、强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。它是用于治疗GIST（胃肠道间质瘤）的Ⅰ型激酶构象抑制剂，可直接与KIT和PDGFRA突变导致下游信号传导激活的活跃性激酶构象结合。Avapritinib（阿泊替尼）已被证实其对胃肠道间质瘤中KIT和PDGFRA突变的广泛抑制作用。

　　中国国家药品监督管理局(NMPA)已经接受阿泊替尼(Ayvakit/avapritinib)的新药申请（NDA）。该药可用于治疗具有PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤的成年患者，以及成人不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)患者的四线治疗。

　　在PDGFRA外显子18突变治疗组中，67.4%的患者为白人，PDGFRA D842V突变患者占88.4%，先前治疗的中位数为1。共有97.7%的患者患有转移性疾病，46.5%的患者病灶≤5cm,86.0%的患者曾经接受过手术切除。患者的ECOG（体力状况评分标准）表现状态：32.6%的患者为0、60.5%的患者为1，7.0%的患者为2。

　　在四线治疗组中，71.1%的患者为白人，90.9%的患者具有KIT突变，98.3%的患者患有转移性疾病。47.1%的患者最大目标病灶在5cm到10cm之间，并且88.4%的患者接受了手术切除。患者的ECOG（体力状况评分标准）表现状态：32.2%的患者为0,64.5%的患者为1，3.3%的患者为2。

　　关键终点是总缓解率（ORR）、反应持续时间（DOR）和安全性。

　　•在PDGFRA外显子18突变治疗组中，结果显示ORR（总缓解率）为86.0%；其中包括3例完全缓解（CR），34例部分缓解(PR)，1例病情稳定（SD）的患者。临床受益率(CBR)为95.3%，但是没有评估中位反应持续时间（DOR）和中位无进展生存期(PFS)。截至数据截止日期时，中位随访时间为10.9个月，本组中78%的患者仍有反应。

　　•在四线治疗组中，数据显示ORR（总缓解率）为22%，有1例完全缓解（CR）和23例部分缓解（PR）；其中52例患者病情稳定（SD），35例患者病情恶化。临床受益率（CBR）为41%，中位反应持续时间（DOR）为10.2个月，中位无进展生存期（PFS）为3.7个月，中位随访时间为10.8个月。

　　在安全性方面，大多数的不良事件(AE)为1/2级，3级或3级以上的与治疗相关的不良事件包括贫血(33%)、疲劳(13%)、认知功能(8%)、胆红素升高(8%)和腹泻(6%)。没有报告与治疗相关的5级不良事件。此外，8.3%的患者因为治疗相关的毒性而终止了阿泊替尼的治疗，2.0%的患者由于认知功能障碍停用了阿泊替尼。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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