Soliris的活性成分依库珠单抗是一种重组单克隆抗体，可识别并粘附人体内存在的抗原。依库珠单抗粘附在C5补体蛋白上并阻断它。C5补体蛋白是免疫系统补体级联反应的一部分，其激活会导致上述情况的发生。Soliris（eculizumab，依库珠单抗）是一种适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、全身性重症肌无力（gMG）和视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的药物。

　　治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者的临床试验

　　TRIUMPH是一项III期试验，于2004年11月开始，以评估和比较依库珠单抗与安慰剂的安全性和有效性。它在美国、加拿大、欧洲和澳大利亚的45个地点招募了87名患者。2006年9月发布的试验数据显示PNH症状有所减轻。在7%接受依库珠单抗治疗的患者中观察到血液学正常化，而接受安慰剂的患者中这一比例为0%。

　　III期AEGIS试验于2008年进行，以评估依库珠单抗在29名日本PNH患者中的疗效。观察到溶血减少了86%。AEGIS扩展研究进行了26周。在依库组单抗治疗的患者中观察到溶血减少。

　　治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者的临床试验

　　FDA批准依库珠单抗用于aHUS是基于三项II期研究，这些研究分别评估了该药物在接受血浆治疗的aHUS患者、儿科aHUS患者和血浆治疗耐药患者中的安全性和有效性。

　　第一项II期研究招募了17名对血浆疗法有抵抗力或敏感的患者。在76%的患者（17名中的13名）中观察到血液学正常化。接受依库珠单抗治疗的患者中约有87%（17名中有15名）达到无血栓性微血管病(TMA)状态。

　　第二项试验是在接受血浆治疗的aHUS患者中进行的。它招募了20名患者，其中80%（20名中的16名）达到无TMA状态。在90%的患者中观察到血液学正常化。

　　第三项试验招募了19名儿科aHUS患者。89%的患者报告血液学正常化。

　　所有三项试验的最终试验数据于2011年6月提交给欧洲血液学协会。

　　全身性重症肌无力（gMG）和视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）患者的临床试验

　　FDA批准该药物用于gMG是基于一项名为REGAIN的III期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究。NMOSD的批准基于PREVENT的结果，这是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照研究。

　　在REGAIN研究中，125名患者参加了26周。该试验的主要终点是重症肌无力特定日常生活活动量表(MG-ADL)总分的变化。接受依库珠单抗治疗的患者的总分为-4.2，而接受安慰剂的患者的总分为-2.3。较低的分数表示较好的临床结果。

　　共有143名患者参加了PREVENT试验，其中96%接受依库珠单抗的患者在144周时无复发，而接受安慰剂的患者为45%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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