艾曲波帕其实并不是再障的首选用药，一般此药最先用于是治疗免疫性血小板减少症。之后在2012年Olnes等研究显示，有25例IST难治再障患者应用艾曲波帕治疗取得显著疗效并且耐受性良好，治疗后的第12周发现有44%的患者获得至少一系血细胞反应，部分患者脱离血制品输注，骨髓三系造血逐渐恢复正常。
在上述的发现基础上，医学进一步研究显示艾曲波帕可提高一线ATG联合CsA强化免疫抑制治疗的反应率及总生存期。就这样，艾曲波帕于2018年获得FDA批准用于重型再障联合IST的一线治疗。
疗效观察中可以发现艾曲波帕能通过四种机制在再障治疗中发挥它的作用：
第一，刺激并维持造血干细胞，减少IFN对造血干细胞的抑制；
第二，促进再障患者的个体免疫耐受，来抑制巨噬细胞活性、削弱树突状细胞成熟、增加调节性B细胞及调节性T细胞数量；
第三，能够起到有效针对再生障碍性贫血患者的免疫调节作用，来减少IFN及TNF的释放、增加转化生长因子（TGF）释放；
第四，拥有铁清除的作用，是细胞铁动员、减少铁过载。
综上，有关法国的一则研究还显示不适合ATG的老年再障患者可获益于艾曲波帕，并且老年患者对艾曲波帕耐受性较好，与年轻患者相比死亡率并没有增加。
此外，还需了解艾曲波帕虽然存在一定的治疗意义，但也有部分患者对此效果不大或没有疗效，需要与主治医生及时沟通，更换其他方案或调整可耐受的剂量并做好随访观察。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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