瑞戈非尼是一种口服的多激酶抑制剂，可阻断涉及肿瘤血管生成（VEGFR1,-2,-3,TIE2）、肿瘤增殖（KIT,RET,RAF-1,BRAF）、肿瘤转移（VEGFR3,PDGFR,FGFR）以及肿瘤免疫（CSF1R）的多种蛋白激酶。在欧盟，瑞戈非尼作为单一疗法适用于以前接受过，或不适合接受现有治疗包括基于氟嘧啶的化疗、抗VEGF治疗和抗EGFR治疗的转移性结直肠癌成人患者，以及适用于既往接受过甲磺酸伊马替尼、舒尼替尼治疗后疾病进展或对此前治疗不耐受的不能手术切除或转移性GIST的成年患者，同时适用于既往接受过索拉非尼治疗的HCC成年患者。

　　软骨肉瘤（CS）是一种异质性的间充质肿瘤，是第二常见的成人原发性骨肿瘤，约占原发性骨肿瘤的20%。在过去30年里，转移性软骨肉瘤患者的存活率几乎没有什么提高。除了手术切除，目前甚至还没有被证明有效的标准治疗方案。一项多队列临床试验探索了多靶点酪氨酸激酶抑制剂瑞戈非尼（regorafenib）用于骨来源的晚期肉瘤的疗效和安全性。

　　本文详细介绍了瑞戈非尼用于既往化疗后进展的局部晚期或转移性软骨肉瘤患者队列中的疗效和安全性分析结果。

　　软骨肉瘤患者被随机（2:1）分至瑞戈非尼组或安慰剂组，安慰剂组的患者确认疾病进展后可交叉至瑞戈非尼组接受瑞戈非尼治疗。主要终点是12周时的无进展存活率（PFR）。

　　2014年9月-2019年2月，CS队列共纳入了46名患者，其中40位可进行疗效分析：瑞戈非尼组24位、安慰剂组16位。12周时，瑞戈非尼组有13位（54.2%）仍未发生病情进展，而安慰剂组仅有5位（31.3%）。瑞戈非尼组和安慰剂组的中位PFS分别为19.9周和8.0周。安慰剂组有14位患者在病程进展后交叉到了瑞戈非尼组。

　　瑞戈非尼组最常见的3级及以上的治疗相关的不良反应事件有高血压（12%）、无力（8%）、血小板减少症（8%）和腹泻（8%）。瑞戈非尼组发生了一次致命性的肝功能异常。

　　总之，虽然在这项小规模的随机队列试验中，主要终点未达到统计学意义，但有充足的证据表明瑞戈非尼或可减缓既往化疗失败的转移性CS患者的病程进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞戈非尼/拜万戈(REGORAFENIB)的使用方法及相关安全信息说明

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