Ala gille综合征（ALGS）是一种常染色体显性遗传病，也是婴儿期慢性胆汁淤积性肝病的重要原因之一。ALGS主要表临床现为肝内胆管缺乏和胆汁淤积，然而目前尚无获批的ALGS治疗方法。研究发现回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）/顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT）抑制显示出良好的ALGS治疗效果。

　　Bylvay是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），其具有最小的全身暴露，仅在肠道内局部发挥作用。2021年7月，Bylvay获得FDA批准，成为首个用于治疗所有亚型的进行性家族性肝内胆汁瘀积症(PFIC)瘙痒的药物。

　　10月12日，Albireo Pharma宣布，其在研药物Bylvay(odevixibat)治疗Alagille综合征的III期ASSERT研究取得阳性顶线结果。FDA及EMA此前都曾表示Bylvay治疗Alagille综合征的成功单项研究足以获得批准，Albireo计划立即向美国和欧盟提交上市监管文件。

　　ASSERT是一项全球、双盲、随机、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估Bylvay在ALGS患者中的安全性和有效性。该试验共招募了经基因诊断确诊的0～17岁的ALGS患者。主要终点为瘙痒水平从基线到第6个月（第21～24周）的变化。关键次要终点是血清胆汁酸水平从基线到第20周和第24周平均值的变化。

　　研究结果表明，ASSERT试验达到了改善瘙痒的主要终点（p=0.002）和减少血清胆汁酸的关键次要终点（p=0.001）。Bylvay耐受性良好，没有患者停药，总体不良事件发生率与安慰剂相似，药物相关腹泻发生率较低为11.4%，安慰剂为5.9%。该研究的完整结果将在近期的科学会议上发表。

　　与此同时，除了PFIC和Alagille综合征，Albireo还布局了Bylvay针对胆道闭锁（BA）适应症的临床试验。胆道闭锁是最常见的小儿胆汁淤积性肝病，目前尚无获批药物。Albireo继续招募患者参加III期BOLD试验，这是首个也是唯一一个IBATi在针对胆道闭锁（BA）适应症的临床试验。该试验计划在2022年底前完全注册，于2024年提供顶线数据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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