Bylvay是一种有效的、每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂，全身暴露量最小，并在小肠局部起作用。对于能够吞咽胶囊的患者，Bylvay可以作为胶囊服用，也可以打开并洒在食物上，这是儿科患者人群依从性的关键因素。

　　2021年，FDA批准了Albireo公司的可逆性回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂，用于进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）引发的瘙痒治疗。

　　PFIC是一种基因突变所致胆汁分泌或排泄障碍所形成的综合征，以皮肤严重瘙痒为特征，是一种罕见病。

　　一项随机双盲，为期24周的临床试验（NCT03566238）验证了本品的疗效。62名1型或2型PFIC儿童患者加入了试验，并分别接受安慰剂（n=20）、低剂量Bylvay（n=23）和高剂量Bylvay（n=19）治疗。

　　结果显示三个治疗组抓伤程度评分为0分（无抓伤）或1分（轻微抓伤）的患者比例依次为13.2%、35.4%和30.1%。PFIC是一种罕见的遗传病，在儿科胆汁淤积症患者中，10%-15%是由PFIC引起的。

　　10月公布了ASSERT的阳性顶线结果，这是一项全球、双盲、随机、安慰剂对照试验，评估了Bylvay在ALGS患者从出生到成年早期的安全性和有效性。第二个晚期阻断剂也被接受为口头报告，数据显示在PEDFIC 1试验中，在治疗反应性进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者胆汁盐输出泵(BSEP)缺乏症中，Bylvay恢复了胆汁酸分泌。之前宣布了第三次口头报告，对PEDFIC试验的汇总数据分析表明，血清胆汁酸的降低与接受Bylvay治疗的PFIC患者的天然肝存活密切相关。

　　本品是首个获批用于PFIC的IBAT抑制剂，EVP预测其2026年的销售额可达2.99亿美元。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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