β地中海贫血是最常见的遗传性贫血，因编码血红蛋白β链的基因缺陷，导致血红蛋白β链合成障碍，进而引起珠蛋白合成障碍性贫血。输血依赖的β地中海贫血患者表现为严重贫血、输血依赖，常伴有骨骼发育异常、反复感染、脾大、出血倾向、皮肤溃疡、铁过载等。常规处理措施对控制以上症状效果不佳，allo-HSCT是目前重型β地中海贫血最主要的治疗手段，90%以上儿童患者可通过allo-HSCT获得治愈。白消安联合环磷酰胺作为造血干细胞移植前预处理方案，已有多年临床应用的经验，但该方案存在植入失败率较高等风险。

　　有研究显示，17岁以下的Lucarelli 1度、2度β地中海贫血患者在应用白消安联合环磷酰胺预处理的基础上增加塞替派（10 mg/kg）后，患者总生存率高达97%，植入失败率仅为8%，较历史数据明显改善。

　　2007年一项研究采用含有塞替派的减低强度预处理（RIC）方案治疗Lucarelli 3度β地中海贫血儿童患者，结果显示，加入塞替派可明显降低急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率。

　　2012年我国学者报道，82例重型β地中海贫血患者采用NF-08-TM（白消安、氟达拉滨、环磷酰胺、塞替派）预处理方案治疗，植入失败率仅为1.9%，3年总生存率为92.3%。该研究还显示，将上述方案用于移植前预处理，同胞供者与无关供者移植可获得相似疗效。

　　一项由国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）主导的多中心地中海贫血allo-HSCT研究结果显示，NF-08-TM方案具有明显的优势。

　　在一项采用含塞替派（505例）和不含塞替派（81例）NF-08-TM方案移植治疗地中海贫血的研究中，植入失败率分别为2.2%和5.0%（P=0.059），含塞替派预处理方案移植的优势已显现。实际上，20世纪90年代相关研究就已证明塞替派促进了allo-HSCT的植入。

　　塞替派作为烷化剂类型的化疗药物，已在多种淋巴造血系统疾病中被广泛应用，特别是在重型β地中海贫血患者异基因移植预处理、中枢神经系统疾病自体移植预处理等方面，积累了丰富的临床经验。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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