Pemazyre(pemigatinib培米替尼)是一种小分子靶向药物,同时可以抑制FGFR1,FGFR2,FGFR3。作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用,这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。胆管癌通常在老年人中出现。在亚洲人群中发病率极高,目前对胆管癌的主要疗法是手术切除,胆管癌早期没有明显症状,多数患者在确诊时已失去手术时机,只能寻求其他的治疗方法,而且局部晚期和转移性胆管癌无法通过手术完全切除,目前的标准治疗选择主要为化疗、放疗、肝移植,患者预后较差。培米替尼适应症:适用于通过FDA批准的试验检测到的具有成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或其他重排的先前治疗的,不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。
在开始使用Pemigatinib(培米替尼)治疗之前,请确认是否存在FGFR2融合或重排。建议剂量为在21天周期内每天口服13.5 mg,连续14天,然后停药7天。继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。随餐或不随餐都可。
临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据,FIGHT-202研究中共入组了108例胆管癌患者,接受培米替尼13.5mg口服治疗。结果显示,培米替尼治疗显示出持久的肿瘤缓解。基于IRRC评估确认的ORR为37%(n=40;95%CI:27.9%,46.9%),包括4例完全缓解(CR=3.7%)和36例部分缓解(PR=33.3%),中位缓解持续时间(DOR)为8.1个月(95%CI:5.7,13.1)、中位无进展生存期(PFS)为7.0个月(95%CI:6.1,10.5)、中位总生存期(OS)达17.5个月(95%CI:14.4,22.9);有反应者vs无反应者的mOS分别为(30.1 vs 13.7个月)。通过数据对比,还是非常可观的,对于一直缺少靶向药物的晚期胆管癌患者,这无疑是个非常好的消息。
最常见的不良反应(发生率≥20%)是高磷血症,脱发,腹泻,指甲毒性,疲劳,消化不良,恶心,便秘,口腔炎,干眼症,口干,食欲不振,呕吐,关节痛,腹痛,低磷血症,背部疼痛和皮肤干燥。
使用培米替尼治疗存在FGFR2基因融合突变的胆管癌患者疗效可佳,获益明显。期待在未来医疗领域,能够不断研发出有效的胆管癌靶向药物。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)的不良反应和注意事项说明
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