维罗非尼(维罗菲尼，Zelboraf)是一款口服的小分子激酶抑制剂，能通过阻断某些促进细胞生长的酶的作用，来抑制癌细胞的生长。这款药物在2011年就获得FDA批准，用于治疗携带BRAF V600E突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。由于它针对的是BRAF V600E突变，所以研究人员相信它有望用于ECD的治疗。针对这一适应症，FDA曾授予维罗非尼优先评审资格、突破性疗法认定，以及孤儿药资格。

　　在2017年11月7日，罗氏（Roche）药物维罗非尼Zelboraf（vemurafenib）增加了适应症获美国FDA批准，用于治疗罕见血癌Erdheim-Chester病（ECD）的成人患者，这是首个FDA批准的针对ECD的疗法。ECD是一种非常罕见的细胞来源不明的非朗格罕组织细胞增多症。病好发于中老年人，平均发病年龄在54岁（21-77岁），无性别差异。目前对于这种疾病的发病原因尚不明确，是单克隆增生性疾病还是多克隆反应性疾病仍无定论。据估计，ECD影响了全世界600至700名患者，约有54%的ECD患者具有BRAF V600突变。ECD患者的预期寿命非常有限。这一群体急需新的疗法来缓解疾病。

　　维罗非尼此次获批是基于它在一项Ⅱ期研究VE-BASKET中展现的疗效。该试验共包含22例具有BRAF-V600突变阳性的ECD患者，研究测量了获得完全缓解或部分缓解的患者比例（总体缓解率，ORR）。结果显示，经维罗非尼治疗的患者的ORR达到54.5%，其中11名患者（50%）获得部分缓解，1名患者（4.5%）获得完全缓解。使用维罗非尼的ECD患者常见的副作用包括关节痛、斑丘疹、脱发、疲劳等。

　　FDA的这一选择意味着罹患ECD病的患者将首次拥有经FDA批准的治疗选择，这款首个获FDA批准的ECD疗法让ECD患者群体备受鼓舞，这给患者及其家属带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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