阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，其特征是补体介导的溶血（红细胞破坏）。PNH可发生在任何年龄阶段，该疾病好发于青壮年，PNH溶血最具破坏性的后果是形成血栓，损伤器官并导致死亡。
2022年11月11日（上海）第五届进博会上，以”因罕而聚，共赴未来”为主题，阿斯利康呈现其全新治疗领域罕见病在华业务布局。期间，阿斯利康正式宣布在中国上市首个罕见病创新药舒立瑞（依库珠单抗，eculizumab），该药物在中国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
随着中国对罕见病群体重视程度日益提高，罕见病研究、诊疗和药品研发供应、医疗保障体系等多项事业进展巨大。2021年，阿斯利康收购瑞颂制药（Alexion）进入罕见病领域。本届进博会，阿斯利康展示了由瑞颂制药研发的全球获批的C5补体抑制剂依库珠单抗，并宣布其在华上市。
舒立瑞（依库珠单抗）是获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。目前，美国、欧盟和日本等市场批准其用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)，非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)，抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者，和抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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