艾曲泊帕是新一代血小板受体激动剂，它的作用主要是促进血小板的生长。艾曲泊帕，适合用于既往对糖皮质激素类药物、丙种球蛋白等治疗反应不佳的成人(大于等于18周岁)慢性特发性血小板减少性紫癫(ITP)患者，使血小板计数升高，并减少或防止出血。
对于慢性特发性血小板减少性紫癜患者，艾曲泊帕相对于安慰剂一共进行了两次临床试验，受试人数分别为73人和27人。在患者中实现血小板大于50×10的9次方每升的比率是分别是59%和70%，远远高于安慰剂的16%和11%。
而对于18岁以下的未成年人，艾曲泊帕的效果也非常好，对于12-17岁年龄段，6-11岁年龄段，以及1-5岁年龄段中的患者，受试人数分别为24人，25人和14人。最终实现血小板大于50×10的9次方每升的比率是42%，44%以及36%。而安慰剂组表现非常差，除了12-17岁有10%的患者实现了这个血小板目标值以外，另外两个年龄段没有任何患者血小板能够提升到50×10的9次方每升之上，说明艾曲泊帕在治疗未成年人慢性特发性血小板减少性紫癜上的效果是非常好的，碾压了安慰剂。
另外，对于比较难治的重度再生障碍性贫血，艾曲泊帕联合抗胸腺球蛋白以及环孢素也做了临床试验，受试人数为92个人。中位血液学总应答时间达到了24.3个月，而血液学的总应答率为79%。所谓血液学总应答，对于血小板来说是要达到20×10的9次方每升以上，对于重度再生性障碍性贫血，这也是比较难以实现的，而艾曲泊帕的联合用药方案效果非常好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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