米托坦是一种独特的抗肿瘤药物，仅用于治疗转移性、不可切除的肾上腺皮质癌。米托坦在治疗过程中与血清酶升高有关，但临床应用有限，与临床上明显的急性肝损伤没有关系。肾上腺皮质癌（ACC）是罕见的内分泌恶性肿瘤，手术、米托坦（mitotane）、铂类化疗是目前肾上腺皮质癌仅有的少数治疗。ESE-ENSAT指南建议在高危患者（如肿瘤破裂、阳性边缘、阳性淋巴结、高分级、有丝分裂指数升高和晚期）术后给予米托坦辅助治疗，但缺乏随机对照试验提供证据。由于研究没有对患者的预后进行分层，因此指南没有对中低危患者给予支持或反对米托坦辅助治疗的建议。

　　ADIUVO是对肾上腺皮质癌（ACC）患者进行米托坦辅助治疗的随机对照试验。该研究比较了米托坦与观察对中低危患者延长无复发生存期（RFS）的疗效。在2021年欧洲内分泌学大会（ECE 2021）上曾报道过该研究。ADIUVO研究入组了91例I-III期ACC、R0手术和Ki-67≤10%的患者，按1:1比例随机分配至米托坦组（MTI,n=45）和观察组（OBS,n=46），主要终点为RFS.两组患者的基线特征完全匹配：中位年龄分别为51岁和50.5岁；女性，73%vs 67%；I期肿瘤，20%vs 26%；II期肿瘤，67%vs 63%，III期肿瘤，13%vs 11%；肿瘤内分泌功能性，44%vs 36%；Weiss评分，5 vs 5.拒绝接受ADIUVO随机分组的患者则纳入ADIUVO OBSERVATIONAL研究中，其中有42例患者接受米托坦治疗，53例患者接受观察。研究人员同时将ADIUVO和ADIUVO OBSERVATIONAL两项研究中的米托坦组和观察组进行匹配分析，以应对ADIUVO招募人数低于预期的情况。

　　该研究中位随访48个月，米托坦米托坦组和观察组分别有8例和11例患者复发，2例和5例患者死亡。两组患者的RFS和OS没有显著差异。观察组的复发HR为1.321（95%CI:0.55-3.32，P=0.54），死亡HR为2.171（95%CI:0.52-12.12，P=0.29）。米托坦组和观察组的5年RFS率分别为79%（95%IC:67-94）和75%（95%IC:63-90）。相较于观察组，米托坦组的复发风险降低26%，但并没有显著差异（HR 0.74，95%CI:0.30-1.85，P=0.52）。ADIUVO OBSERVATIONAL研究中的生存分析也证实了ADIUVO.考虑到这两项研究的结果，米托坦在中低风险人群中辅助治疗的需治疗人数（NNT）为55.

　　这项研究结果表明，中低风险ACC患者术后复发只是少数，其预后比预期要好得多（观察组的5年RFS率达到75%），并且米托坦辅助治疗不会增加中低风险患者的获益。这是ACC个体化治疗的重要一步。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE)的不良反应和药物相互作用

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