急性髓系白血病领域进展迅速，FLT3抑制剂、IDH1/2抑制剂、BCL-2抑制剂等新药显著改善患者预后，包括CAR-T细胞治疗、免疫检查点PD-1抑制剂、基因治疗和免疫疫苗在内的免疫治疗也有众多进展。FLT3抑制剂治疗AML的研究已有十几年之久，直到2017年4月份美国FDA批准第一个FLT3抑制剂Midostaurin（米哚妥林）联合传统化疗用于治疗伴有FLT3 ITD突变阳性的初治AML。在欧洲学者报道的400多例患者和美国学者报道的700多例AML患者中，米哚妥林单药治疗AML的完全缓解（CR）率可达26%～32%；米哚妥林联合阿糖胞苷或表观遗传学调控药物如阿扎胞苷或地西他滨可显著提高疗效。最新研究报道，米哚妥林联合PD-1抑制剂治疗AML的疗效显著。
在一项RATIFY的随机试验中证实了米哚妥林用于AML的安全性及有效性。这项实验有717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗，结果发现，接受Rydapt联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月。
AML患者在使用米哚妥林进行治疗过程，如发生了白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等不良反应，请及时告知医生并采取有效缓解措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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