进展性家族性肝内胆汁淤积症(Progressive familial intrahepaticcholestasis, PFIC）是一种罕见的儿童疾病。它是一组异质性常染色体隐性遗传性疾病，由基因突变引起胆汁代谢障碍，主要表现为肝内的胆汁淤积、黄疸和皮肤瘙痒。PFIC通常在婴幼儿期发病，在患者出生后10年内导致肝硬化和肝衰竭。PFIC最突出的持续症状是剧烈皮肤瘙痒，通常会导致患儿生活质量的严重下降。
此前，PFIC还未获批任何治疗药物，只有包括胆道改道手术（biliary diversion surgery）和肝移植在内的手术选择可用。也正因为治疗手段的匮乏，大多数PFIC患者无法活过30岁。
Bylvay（odevixibat）是一种首创的高选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，具有最小的全身暴露，在肠道内局部发挥作用，可用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗，包括PFIC、胆道闭锁、Alagille综合征（ALGS），其中PFIC是首个目标适应症。Bylvay不需要冷藏，可以每日一次以胶囊形式服用。
FDA此次对Bylvay的批准是基于两项主要临床试验的结果。临床数据结果显示：Bylvay可以减弱患儿的皮肤瘙痒症状，并降低血清中胆汁酸的浓度。Bylvay的临床耐受性良好，最常见的不良反应是腹泻、频繁排便等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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