索拉非尼是一种口服多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂，能阻断肿瘤细胞增殖、抑制血管生成，而且还能诱导肿瘤细胞凋亡，具有良好的抗肿瘤活性。研究证明索拉非尼对人类肝癌细胞系具有抑制肿瘤细胞增殖并诱导细胞凋亡的作用，同时其在动物移植瘤模型中也显示了广泛的抗肿瘤活性。

　　难治性中枢神经系统白血病（CNSL）患者预后不良，且缺乏有效的治疗。病例报告研究表明，索拉非尼可有效治疗包括白血病在内的脑转移。为探索索拉非尼联合常规抗白血病疗法治疗难治性CNSL的有效性，遂开展了一项II期研究。主要终点为治疗8周内的完全缓解率（CRR）。次要终点包括总缓解率（ORR）、无事件生存期（EFS）、总生存期（OS）和不良事件（AE）。

　　本研究共入组了26例难治性CNSL患者；其中包括17例孤立性CNSL患者，7例伴白血病血液学复发和2例伴额外复发的CNSL患者。治疗8周后，21例患者达到完全缓解，2例患者达到部分缓解，3例患者无缓解，CRR为80.8%（95%CI：62.1%-91.5%），ORR为88.5%（95%CI：71.0%-96.0%）。共有20例患者存活，6例患者死亡。2年EFS和OS率分别为75.0%（95%CI：54.5%-88.3%）和76.9%（95%CI：54.2%-90.4%）。有6例患者出现3级或4级治疗相关AE，包括中度慢性移植物抗宿主病（n=3）、3级或4级急性移植物抗宿主病（n=2）和3级皮疹（n=1）。在难治性CNSL治疗期间，无治疗相关死亡的报告。

　　索拉非尼联合联合常规抗白血病疗法治疗难治性CNSL的近期有效性和安全性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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