去纤苷是一种从牛肺中提取出的单链多聚脱氧核糖核苷酸的钠盐，是腺苷受体的激动剂，具有抗血栓、抗炎性反应和抗缺血的特性。欧洲、以色列、朝鲜已批准去纤苷用于治疗HSCT并发重度HSOS患者。2017年美国FDA亦批准去纤苷用于HSCT合并肾脏或肺损伤的HSOS患者的治疗。
肝窦阻塞综合征(hepatic sinusoidal obstruction syndrome,HSOS)是指肝小叶中央静脉及小叶下静脉非血栓性狭窄、闭塞,导致肝内窦后性门脉高压症而引起的一系列临床症状。HSOS以肝肿大、高胆红素血症、腹水、体重增加为其主要临床特征。
虽然国际上尚未确定使用去纤苷的时间窗截点，但来自573例HSCT患者的诊治研究显示，在HSOS确诊后越早使用去纤苷，患者骨髓移植后100 d的存活率越高，预后越好。目前去纤苷的推荐剂量为每6 h 6.25 mg/kg(每天25 mg/kg)，考虑该药价格非常昂贵，可能会限制其临床的应用。最近一项小规模研究数据提示，早期且小剂量去纤苷(成人400 mg/d，儿童200 mg/d或100 mg/d)对HSOS依然有效。对于内科治疗效果不佳者，可行颈静脉肝内门体静脉分流术(transjugular intrahepatic portosystemic stent-shunt,TIPS)控制顽固性腹水和门静脉高压，对于合并肝功能衰竭内科治疗不佳的患者，可考虑行肝移植。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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