普拉替尼是一种每日一次的口服精准疗法，可选择性地针对致癌的RET抑制。它是一种低浓度的野生型RET和致癌RET融合(CCDC6-RET)和突变（RET V804L、RET V804M和RET M918T）激酶抑制剂。

　　2022年3月8日，基石药业选择性RET抑制剂普拉替尼胶囊（商品名：普吉华）新适应症获国家药品监督管理局批准，用于治疗系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者。

　　此次扩展适应症获批基于一项名为ARROW的全球Ⅰ/Ⅱ期临床研究。截至数据截止日期(2021年4月12日)，来自中国研究中心的28例RET突变阳性MTC患者接受普吉华起始剂量为400mg(每日一次)的治疗。临床数据显示：

　　26例RET突变患者中，ORR为73.1%，其中3例完全缓解，16例部分缓解，疾病控制率(DCR)为84.6%。

　　中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，6个月和9个月DOR率均为100%。6个月无进展生存（PFS）率是81.5%，9个月和12个月PFS率均为77.8%。

　　降钙素和癌胚抗原(CEA)水平均有大幅降低。降钙素生化缓解率为71.4%，CEA生化缓解率为53.8%。

　　普吉华在需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变MTC中国患者中取得了优越和持久的抗肿瘤活性，安全性及耐受性良好且没有发现新的安全信号。

　　中国患者数据的公布对于指导中国患者的临床实践具有巨大现实意义，普拉替尼填补了中国RET突变进展期MTC患者的治疗空白。随着此次普拉替尼新适应症的成功获批，中国RET甲状腺癌患者将迎来新的治疗春天。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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