一款免疫治疗药物Revolade(eltrombopag,艾曲波帕)在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会(EC)已批准扩大艾曲波帕的适用人群,用于对其他疗法(例如,糖皮质激素、免疫球蛋白或)难以治疗的特发性血小板减少性紫癜(ITP)儿科患者(1岁及以上)的治疗。
eltrombopag(艾曲波帕)由葛兰素史克研发,该药是一种每日一次的口服血小板生成素(TPO)受体激动剂,通过诱导刺激骨髓干细胞增殖和分化,提升血液中血小板水平。
艾曲波帕是一种合成的口服用非肽类TPO类似物,美国FDA已批准应用于IST治疗后未痊愈的SAA患者的治疗。许多证据支持TPO在造血机制中,除了增加血小板外,还具有其他多效性作用,比如,可以刺激HSPC增殖,恢复造血功能。
ITP在儿童群体中的发病率为十万分之五,该病特征为血小板计数低。约25%的儿科患者为慢性ITP,严重出血风险明显升高。
艾曲波帕的获批,是基于2个双盲、安慰剂对照研究,包括在儿科群体中开展的最大规模的III期研究。数据显示,针对先前的慢性ITP疗法难治或治疗后复发的慢性ITP儿科患者,艾曲波帕能够显著增加并维持慢性ITP儿科患者的血小板计数;同时,对于正在服用其他ITP药物的患者,艾曲波帕还能够减少或停止这些ITP药物(主要是糖皮质激素)的使用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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