依鲁替尼是BTK（Bruton'styrosine kinase布鲁顿氏酪氨酸激酶）抑制剂，可与BTK活性位点上的半胱氨酸残基（Cys-481）选择性地共价结合，不可逆地抑制BTK的活性，进而抑制BCR信号通路的激活，有效阻止肿瘤从B细胞迁移至适宜肿瘤生长的淋巴组织，减少B细胞恶性增殖并诱导细胞的凋亡，从而发挥治疗CLL和MCL的作用。

　　《新英格兰医学杂志》发布了BTK抑制剂依鲁替尼治疗华氏巨球蛋白血症的III期临床试验结果（iNNOVATE试验）。华氏巨球蛋白血症是相对比较少见的一类惰性血液系统肿瘤性疾病，以单克隆性球蛋白M升高为特征。

　　来自9个国家45个医疗中心的150例初诊或复发难治的华氏巨球蛋白血症患者（45%为初诊患者）进入临床研究。

　　1：1进行随机分组，分别接受美罗华+安慰剂或美罗华+依鲁替尼治疗（420mg，每天口服）。患者平均年龄69岁，33%的患者年龄超过75岁。

　　150例患者中136例有治疗前MYD88和CXCR4突变状态结果，发现84%有MYD88突变，36%有CXCR4突变。

　　平均随访26.5个月。30个月时，依鲁替尼加美罗华组的疾病无进展生存（PFS）率为82%，而安慰剂加美罗华组的无进展生存率仅为28%。

　　不论初诊或复发难治患者，使用美罗华+依鲁替尼治疗均能获得良好的疾病无进展生存。美罗华+依鲁替尼治疗在初诊和复治患者组24月的PFS分别为84%和80%，而美罗华+安慰剂治疗在初诊和复治患者组24月的PFS要低的多，分别为59%和37%。

　　进一步的亚组分析发现，不论是否合并MYD88和/或CXCR4突变，美罗华+依鲁替尼治疗均能获得良好的PFS。对于IPI评分高危的巨球蛋白血症患者，美罗华+依鲁替尼治疗能获得更好的PFS，为92%，而美罗华+安慰剂组仅为22%；低危IPI评分患者两组30个月的PFS分别为86%和42%。提示联用依鲁替尼对于高危患者获益更大。

　　依鲁替尼治疗组更多人获得了治疗反应，IgM蛋白水平降的更低。

　　绝大多数患者对依鲁替尼的副作用可以耐受。在依鲁替尼治疗组，高血压和房产发生率较安慰剂组有显著升高，分别为13%和12%，安慰剂组分别为4%和1%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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