托法替尼是辉瑞公司开发的JAK抑制剂，可以有效抑制JAK1和JAK3的活性，阻断多种炎性细胞因子的信号传导。它已经获得FDA批准治疗四种适应症，其中包括类风湿关节炎（RA）、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎成人患者，和2岁以上多关节型幼年特发性关节炎（pcJIA）患者。

　　意大利IRCCS Gaslini儿童医院研究了托法替尼治疗青少年特发性关节炎的疗效。相关论文于2021年11月9日发表在《柳叶刀》杂志上。该研究评估了托法替尼与安慰剂在多关节青少年特发性关节炎（JIA）患者中的有效性和安全性。

　　研究组在儿科风湿病国际试验组织的64个中心和14个国家的儿科风湿病合作研究小组网络中进行了一项双盲、停药3期试验，招募年龄在2-18岁的多关节病程JIA患者（扩展性少关节炎、类风湿因子阳性或类风湿因子阴性多关节炎，或无全身活动性特征的系统性JIA）。银屑病关节炎或附着点炎相关关节炎患者被纳入探索性终点。

　　在研究的第1部分中，患者接受口服开放标签托法替尼治疗18周。至少达到JIA/美国风湿病学会30缓解的患者被随机分配（1:1），在研究第2部分继续服用托法替尼或改用安慰剂治疗26周。主要终点为第2部分多关节病程JIA患者第44周的JIA发作率，采用了意向治疗原则。对整个研究的患者进行安全性评估。

　　研究组共招募了225名患者，其中184名（82%）患有多关节疾病，20名（9%）患有银屑病性关节炎，21名（9%）患有附着点炎相关关节炎。225例患者中147例（65%）同时服用甲氨蝶呤。在第2部分中，142名多关节病程的患者被分为托法替尼组（n=72）或安慰剂组（n=70）。

　　第44周时，托法替尼组中有21名（29%）发作，显著低于安慰剂组（37名[53%]），危险比为0.46。在该研究的第2部分中，88名接受托法替尼治疗的患者中有68名（77%）发生不良事件，而安慰剂组85名患者中有63名（74%）。严重不良事件发生率分别为1%和2%。在整个托法替尼暴露期间，225名患者中有107名（48%）感染或被侵袭。本研究期间没有死亡病例。

　　这项关键性试验的结果表明，托法替尼是治疗多关节病变的有效方法。新的口服疗法特别适合儿童和青少年，他们可能更愿意避免注射。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：托法替尼/托法替布(TOFACITINIB)可用于治疗白癜风？

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