米哚妥林是诺华公司的靶向药和口服小分子多靶点抑制剂，可用于成人晚期系统性肥大细胞增多症的治疗。晚期系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见的血液癌症，预后很差，多发于中年人，肥大细胞的异常增生，会累及肝脏、脾脏以及骨髓等内脏器官，大量组胺的释放，还会造成血液计数异常，皮肤受损瘙痒和骨骼损害等症状，严重的会丧失意识甚至休克。在已知预后差的SM患者中，很多可检测到外周血D816V KIT基因突变，证实D816V KIT突变是SM的发病因素之一。

　　米哚妥林是一种口服多靶向激酶抑制剂，可通过阻断几种促进细胞增长的酶发挥作用，对于D816V KIT突变也可有效抑制。一项开放性、多中心试验，验证了米哚妥林的有效性，侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）、肥大细胞白血病患者参加了本次试验，接受了6个周期的米哚妥林给药，每日口服100mg。试验结果显示，有效率分别为21%和17%，ASM完全缓解（CR）和不完全缓解（ICR）的比率为38％，SM-AHN为16％。一名患有肥大细胞白血病的患者（5％）达到完全缓解，总体的响应率为60%。本次试验，也是米哚妥林获批用于晚期系统性肥大细胞增多症的数据支持。

　　据了解，在米哚妥林未获批用于SM前，这种罕见的血液癌症并没有其它的获批药物，若无有效医治，患者五年生存率极低，米哚妥林的获批，在一定程度上改善了SM的治疗现状。米哚妥林除了获批用于成人SM的治疗，还获批用于成人初诊FLT3突变阳性急性骨髓性白血病（AML）患者，这两个适应症均获得美国FDA的孤儿药资格认定。服用米哚妥林最有可能发生的不良反应有：恶心，呕吐，腹泻，水肿，肌肉骨骼疼痛，腹痛，疲劳，上呼吸道感染，发烧，头痛和呼吸困难。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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