肝小静脉闭塞病/肝窦阻塞综合征是一种罕见且危及生命的肝脏疾病，临床表现为体重迅速增加、腹水、疼痛性肝肿大和黄疸。去纤苷（Defitelio）是被证实在SOS/VOD的治疗及预防中有效的药物。该药是提取自猪肠黏膜的一种单链多聚脱氧核苷酸复合物。

　　2013年10月18日，去纤苷获得欧洲药品管理局(EMA)批准上市;

　　2016年3月30日，去纤苷再获美国FDA批准上市，商品名为Defitelio，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD，同时它也是获得FDA批准用于重度肝脏VOD患者的疗法。

　　生存率高达45%，安全性可耐受

　　FDA的批准是基于3项临床试验，显示了其在528例HSCT后严重肝脏VOD和肝脏或肾脏异常患者中的治疗获益。

　　3项试验生存率总结

　　(一)研究1

　　这是一项3期前瞻性试验，旨在评估去纤苷在134例肝VOD和多器官衰竭患者中的疗效和安全性。治疗组患者(N=102)接受去纤苷每日25 mg治疗，对照组(N=32)为从6867份病历中确定的接受HSCT的历史对照患者。

　　疗效结果

　　去纤苷组HSCT后100+天的生存率为38.2%，而对照组为25%(P=.0109);去纤苷组相同时间点的完全缓解率为25.5%，而对照组为12.5%(P=.0160)。

　　安全性结果

　　102例VOD患者的数据显示，34%的患者发生导致永久停用去纤苷的不良事件，这些不良事件包括肺泡出血(5%)、肺出血(3%)、低血压(3%)、导管部位出血(3%)、多器官衰竭(3%)、脑出血(2%)和败血症(2%)。

　　(二)研究2

　　第二项研究是一项2期、剂量探索试验，评估了去纤苷在HSCT后出现肝脏VOD和多器官功能障碍的成人和儿童患者中的疗效。75例患者接受去纤苷6.25 mg/kg，74例患者接受去纤苷10 mg/kg，每6小时输注一次，持续14天以上或直至肝脏VOD体征消退。

　　疗效结果

　　接受6.25 mg/kg剂量的患者HSCT后100+天的生存率为44%，接受10 mg/kg剂量的患者为39%(P=.619)。此外，6.25 mg/kg组的完全缓解率为49%，10 mg/kg组的完全缓解率为43%(P=.613)。

　　(三)研究3

　　第三项研究是在351例HSCT后肝VOD和肾或肺功能障碍的成人和儿童患者中进行的扩大用药分析，这些患者每6小时输注6.25 mg/kg去纤苷。

　　临床结果：HSCT后第100+天的生存率为45%。

　　3项研究安全性总结

　　3项临床试验中，去纤苷最常见(≥10%)的任何级别不良反应为低血压(37%)、腹泻(24%)、呕吐(18%)、恶心(16%)和鼻出血(14%)。最常见的严重不良事件为低血压(7%)和肺泡出血(11%)。下表列出了3%患者发生的4级或5级不良事件。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：去纤苷(DERFIBROTIDE)的不良反应有哪些？安全性如何？

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