长期以来，手术一直是胆管癌最重要的治疗方案，除非已经有明确的证据指出患者无法承受手术，否则大部分胆管癌患者都会进行一次试探性的手术治疗。但胆管癌术后3年复发率高达惊人的85%，晚期治疗方案的疗效也不理想，无法接受手术切除的患者5年生存率一度低至0。
对于晚期胆管癌患者来说，标准一线化疗（吉西他滨+顺铂）的中位总生存期仅约1年，二线化疗（FOLFOX）的中位总生存期仅6.2个月。胆管癌患者的生存，似乎陷入了一个困境。
RET突变在胆管癌中非常罕见，但也存在约1%的检出率。提到RET融合突变，就不得不提起著名的“明星药”BLU-667，普雷西替尼（Pralsetinib）。这款药物为RET突变患者带来了“零的突破”，已经获批了非小细胞肺癌和甲状腺癌的适应症。
在Ⅰ/Ⅱ期ARROW试验（NCT03037385）中，普雷西替尼治疗包括胆管癌在内的其它实体瘤同样取得了一定的疗效。
根据ARROW试验的结果普雷西替尼治疗RET融合突变的甲状腺癌患者，整体缓解率为91%，疾病控制率为100%；治疗除甲状腺癌及非小细胞肺癌以外的其它RET融合突变阳性实体瘤患者（包括3例胰腺癌、3例结肠癌、2例甲状腺癌、2例胆管癌患者），整体缓解率为50%。
研究中纳入的胆管癌患者共2例，其中1例患者2021年仍在接受普雷西替尼药物治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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