在急性髓细胞白血病的患者中，带有IDH2(Isocitrate dehydrogenase,IDH,异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%，仅有约10%的患者适合骨髓移植手术，5年生存率低。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。
恩西地平（enasidenib，Idhifa）是一种异柠檬酸脱氢酶2（isocitratedehydrogenase2，IDH2）抑制剂，由Agios和Celgene联合开发，于2017年8月1日由美国食品药品管理局（FDA）批准上市，用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML。
一项纳入了199例复发性或难治性AML患者的单臂临床试验对恩西地平的有效性进行了评估，经RealTimeIDH2检测试剂盒检测，纳入者均为带有IDH2基因突变的患者。该试验评估了治疗后无疾病症状且血细胞计数完全恢复（称为完全缓解，CR）的患者百分比，以及治疗后无疾病症状且血细胞计数部分恢复（称为伴随血液学改善的完全缓解，CRh）的患者百分比。通过至少6个月的治疗，有19％的患者在第8.2个月（中位数）时出现了CR结果，有4％的患者在9.6个月（中位数）时出现了CRh结果[6]。该试验开始时，有157例患者因AML需要输全血或血小板，其中34％的患者在接受恩西地平治疗后不再需要输注血液或血小板。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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