去纤苷是具有多种作用的腺苷受体激动剂，去纤苷的作用机制尚未完全阐明。去纤苷增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤苷对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。
一项3期前瞻性试验，旨在评估去纤苷在134例肝VOD和多器官衰竭患者中的疗效和安全性。治疗组患者(N=102)接受去纤苷每日25mg治疗，对照组(N=32)为从6867份病历中确定的接受HSCT的历史对照患者。
去纤苷组HSCT后100+天的生存率为38.2%，而对照组为25%(P=.0109);去纤苷组相同时间点的完全缓解率为25.5%，而对照组为12.5%(P=.0160)。
102例VOD患者的数据显示，34%的患者发生导致永久停用去纤苷的不良事件，这些不良事件包括肺泡出血(5%)、肺出血(3%)、低血压(3%)、导管部位出血(3%)、多器官衰竭(3%)、脑出血(2%)和败血症(2%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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