艾伏尼布靶向药是一种专门用于治疗白血病的药物。它可以有效地杀死白血病细胞，减少白血病细胞的生长和扩散。艾伏尼布靶向药的使用可以显著改善患者的生存质量和预后。目前，艾伏尼布靶向药的使用主要集中在治疗急性髓性白血病(AML)和急性早年发作型髓性单核球白血病(MDS)。它也可以用于治疗其他一些慢性髓性白血病，如慢性早年发作型髓性单核球白血病(CMML)。
这是一项艾伏尼布（Ivosidenib）与venetoclax+/-阿扎胞苷在IDH1突变的恶性髓系血液疾病中的Ib/II期研究。IDH1突变存在于5-15%的恶性髓系血液疾病中，通过产生癌症代谢物2-羟基戊二酸促进白血病发生，导致骨髓细胞分化障碍。艾伏尼布（Ivosidenib）与venetoclax+/-阿扎胞苷联合的中期安全性和有效性分析显示，25名患者纳入统计，ORR为92%，复合CR为84%，1年持续缓解率为62%。艾伏尼布（Ivosidenib）与venetoclax+/-阿扎胞苷联合是IDH1+髓系恶性肿瘤患者的有效治疗方案，AML中MRD阴性CRc的比率很高，证明具有显着的疗效。
2018年7月，艾伏尼布（Ivosidenib）获得FDA批准上市，用于治疗经FDA批准的伴随诊断检测的携带易感IDH1基因突变的急性髓系白血病（AML）成人患者。2019年5月，FDA批准了艾伏尼布的补充新药申请，用于治疗75岁及以上、因其他合并症而无法使用强化化疗的新诊断IDH1基因突变的AML患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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