急性髓系白血病是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。
帕博西尼是一种实验性、口服、靶向性制剂，能够选择性抑制细胞周期蛋白依赖性激酶4和6(CDK4/6)，恢复细胞周期控制，阻断肿瘤细胞增殖。该药靶向性强，能增加细胞对药物的敏感性，增加药物的靶向性，且不良反应发生率低。帕博西尼是胶囊剂，口服即可，与注射剂相比，安全性更高，便于患者服用，提高患者依从性。药物帕博西尼与常规治疗AML的方法——化疗不同，其给患者带来的毒副作用较小，比如骨髓抑制和肠道反应等较轻微。
英国研究人员通过建立小鼠模型，证明了用于治疗晚期乳腺癌的药物帕博西尼（palbociclib,药名IBRANCE）对治疗急性髓系白血病（AML）有效。研究人员通过对AML细胞进行表观基因组数据分析，发现周期蛋白依赖性激酶CDK6和周期蛋白CCND2是参与白血病进展的关键分子，在患者来源的AML细胞系和植入肿瘤的免疫缺陷小鼠中，敲除CCND2或使用帕博西尼均可以抑制AML的进展。
该项帕博西尼的研究促使AML的治疗朝向更有效、低毒性迈出重要一步。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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