去纤苷是利用猪肠粘膜DNA通过生物技术提取和纯化的物质，结构上属于单链的寡核苷酸混合物，不过去纤苷不属于肽类或蛋白质，不需要低温保存和冷链运输，只需要常温（20-25°C）贮藏即可，这无疑增加了使用的便捷性。

　　去纤苷商品名是Defitelio，分别在2013年和2016年于欧盟和美国上市，治疗造血干细胞移植(HSCT)治疗造成的严重肝静脉闭塞病(VOD)，包括成人和一岁以上的儿童患者。VOD也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，通常发生于造血干细胞移植后的患者中。这种疾病的发病率不高，只有2%左右，但一旦发生就非常危险，死亡率高达80%，而且病情恶化很快，在去纤苷问世之前基本没有特定的治疗方法。

　　造血干细胞移植是血液肿瘤中常用的治疗方法，适用于白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等多种疾病，而且比化疗等更有效，有完全治愈的可能。HSCT是通过静脉注射的方式将合适的造血干细胞输入患者体内，造血干细胞既可以直接来自骨髓，也可以从外周血采集，也可使用出生时预留的脐带血。在HSCT之前一般需要先进行化疗以尽量减少患者体内的肿瘤细胞，接受化疗和造血干细胞移植的人都可能会发生VOD，这是一种致命的并发症。

　　VOD是一种肝脏静脉闭塞性疾病，而去纤苷可以防止血液凝固并保护肝脏中的血管细胞。它通过增加前列腺素I2、E2和前列环素来改变血小板活性，能提高组织型纤溶酶原激活剂（tPA）功能同时降低组织型纤溶酶原激活剂抑制剂的活性，防止血凝的形成，并帮助溶解血凝块。前列腺素I2能够使血管平滑肌松弛，防止血小板相互粘附。前列腺素E2也能抑制血小板聚集。此外最新研究表明，去纤苷还有益抗炎和抗缺血活性，但目前尚不确定这种作用是否可以在临床上利用（例如治疗缺血性中风）。在造血干细胞移植领域，去纤苷的批准填补了VOD并发症有效治疗的空白，一定程度上增加了HSCT的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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