去纤苷(Defibrotide）是单链脱氧寡核苷酸混合物衍生的生化药，主要作用于内皮细胞并产生多种生物学效应，临床研究主要是围绕心血管功能紊乱的适应症来开展的。临床实验证实去纤苷可以有效预防及治疗肝小静脉闭塞症。

　　研究人员进行了一项开放式随机对照3期临床试验，研究去纤苷对儿童HSOS的预防作用。

　　预防组（n=180）给与去纤苷（25 mg·kg⁻1·d⁻1），对照组（n=176）仅给与常规治疗。如果预防失败，或对照组患发生HSOS，则给与相同剂量去纤苷治疗。研究显示，在HSCT后第30天，去纤苷组HSOS发病率显著降低（12%对比20%；P=0.048 8，Z检验；P=0.050 7，log-rank检验）；肾衰竭的发生率也显著降低（1%对比6%，P=0.016 9)。HSCT后100 d，评估两组患者HSOS的病情严重程度，去纤苷组严重程度明显改善（P=0.034 0，Wilcoxon检验）。

　　两组间HSCT后100 d HSOS相关死亡率差异无统计学意义（2%对比6%，P=0.10）；100 d和180 d总病死率基本相同，可能与对照组患者发生HSOS后转而接受去纤苷治疗相关。各组之间AEs发生率差异无统计学意义（87%对比88%）。此外，与对照组相比，去纤苷组30 d（P=0.005 7）和100 d（P=0.004 6）时急性GVHD发生率降低，30 d（P=0.006 2）和100 d（P=0.003 4）时急性GVHD严重程度改善，而180 d时慢性GVHD发病率差异无统计学意义（9%对比10%，P=0.802 2）。

　　目前，BCSH/BSBMT指南建议在具有HSOS危险因素的儿童和成人HSCT患者中预防使用去纤苷，但是去纤苷作为HSOS预防用药的质疑仍然存在，原因是成本-效益数据并不支持在所有HSCT的患者中均使用去纤苷预防。此外，预防用药的最佳剂量、时机和持续时间也尚未确定。目前，一项正在进行的3期临床试验旨在儿童患者和成人患者中比较去纤苷预防和最佳对症支持治疗的疗效，主要临床结局为第30天无症状生存率，次要临床结局为100 d无症状生存率。该研究结果有望明确去纤苷预防用药的目标人群，并获得最佳和最具成本-效益收益的剂量策略。在此之前，风险分级可能有助于确定哪类患者受益最大，同时应考虑在高危患者中进行去纤苷预防。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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